سهم CRISPR Therapeutics يرتفع فقط بنسبة 8% هذا العام. هل رهان كاثي وود على سهم تحرير الجينات هو أموال ميتة؟
CRISPR Therapeutics (CRSP +5.31%) ارتفعت بنسبة تزيد قليلاً عن 8% حتى الآن هذا العام، وهو ما يقل بكثير عن عائد 27% لمؤشر ناسداك للتكنولوجيا الحيوية وأقل بقليل من عائد 12% لمؤشر S&P 500. هذا ليس مفاجئًا بشكل خاص، نظرًا لأن الشركة في مجال التكنولوجيا الحيوية لديها علاج تجاري واحد ولم تظهر أي أرباح من قبل.
كاثي وود، من خلال صناديق استثمار Ark، هي داعم كبير لشركة CRISPR Therapeutics وتمتلك 94.6 مليون سهم من الأسهم، بسعر متوسط يبلغ 66 دولار. عند السعر الحالي اليوم الذي يبلغ حوالي 52 دولار، فقدت وود مبلغًا ليس بالقليل نتيجة لهذا التحرك. ومع ذلك، فإن وود تفكر على المدى الطويل.
تقدم الشركة في مجال التكنولوجيا الحيوية، والتي تحمل اسم تقنية تحرير الجينات CRISPR الرائدة، حالة قوية للاستثمار على المدى الطويل. العلاج الرئيسي لها، Casgevy، الذي يعالج الاضطرابات الدموية النادرة مثل مرض فقر الدم المنجلي (SCD) وفقر الدم بيتا المعتمد على نقل الدم (TBT)، يشهد نموًا قويًا في الإيرادات. لدى الشركة مرشح يسمى CTX611 الذي على وشك دخول المرحلة الثالثة من التجارب السريرية، بالإضافة إلى تسعة علاجات أخرى في خط الأنابيب، مما يعني أنها قد تحصل قريبًا على مصادر إيرادات أخرى.
إليكم ثلاثة أسباب تجعل رهان وود على CRISPR Therapeutics ليس مالاً ميتاً.
في مايو الماضي، دفعت CRISPR Therapeutics لشركة Sirius Therapeutics 95 مليون دولار للحصول على حقوق CTX611. إنه علاج RNA صغير مداخلة (siRNA) طويل المفعول يتم اختباره لمنع التخثر والاضطرابات التخثرية.
هناك عدد كبير من المرضى المعرضين لخطر الأحداث التخثرية المحتملة التي تهدد الحياة بسبب حالات صحية مصاحبة مثل السرطان، وأمراض القلب والأوعية الدموية، أو فرط التخثر. في الولايات المتحدة وحدها، وفقًا لمراكز السيطرة على الأمراض، هناك ما يصل إلى 900,000 شخص يتأثرون بالتخثر الوريدي (VTE، وهو جلطة دموية) كل عام، ويموت حوالي 60,000 إلى 100,000 شخص سنويًا في الولايات المتحدة بسبب VTEs.
تلك المجموعة المستهدفة أكبر بكثير من تلك التي يعالجها Casgevy. يقوم CTX611 بإسكات RNA الرسول لعامل التخثر XI في الكبد، مما يقلل من خطر تكوّن الجلطات الدموية من خلال خفض إنتاج هذا العامل. يمكن أن يتجنب الآثار الجانبية مثل النزيف المفرط المرتبطة بمضادات التخثر التقليدية مثل الوارفارين. تمثل مضادات التخثر سوقًا بقيمة 20 مليار دولار في الولايات المتحدة.
علاج آخر يتمتع بعدد كبير نسبيًا من المرضى هو CTX310، وهو علاج لتحرير الجينات في الجسم يستهدف جين ANGPTL3 لخفض مستويات الدهون في الدم للمرضى الذين يعانون من ارتفاع الكوليسترول الحاد وخطر الإصابة بأمراض القلب.
تقدم CRISPR Therapeutics خطها من العلاجات الخلوية CAR-T "الجاهزة للاستخدام" (بمعنى من متبرع)، والذي تقوده المرشحات من الجيل التالي CTX112 وCTX131، مزايا تشغيلية وسريرية واستراتيجية واضحة مقارنة بالعلاجات الذاتية التقليدية (من مريض).
يستهدف CTX112 سرطانات الخلايا البائية الإيجابية CD19. يتم تقييمه أيضًا لحالات المناعة الذاتية الشديدة، بما في ذلك الذئبة الحمامية الجهازية (SLE) والتهاب كلى الذئبة، بهدف إعادة ضبط نظام المناعة من خلال استنزاف خلايا B.
تُزيل العلاجات الجاهزة للاستخدام التأخيرات التي تستغرق أسابيع في حصاد الخلايا والتصنيع والتأخير بين الوريد والوريد المرتبطة بالعلاجات الذاتية. يمكن علاج المرضى الذين يعانون من سرطانات تتقدم بسرعة أو تفجرات مناعية شديدة على الفور.
تسمح مصادر خلايا T من متبرعين صحيين تم التحقق منهم بعملية تصنيع واحدة تتيح إنتاج عشرات الجرعات القياسية. وهذا يقلل بشكل كبير من تكاليف الإنتاج لكل جرعة، ويبسّط اللوجستيات، ويحسن قابلية التوسع. على عكس العلاجات الذاتية، التي تحدها عملية حصاد واحدة من مريض واحد، تسمح الدُفعات المأخوذة من متبرعين للأطباء بإعادة الجرعات للمرضى حسب الحاجة لتحقيق أو الحفاظ على الهدوء.
في الربع الثاني، أفادت CRISPR Therapeutics بإيرادات بلغت 10.2 مليون دولار، ارتفاعًا من 892,000 دولار في نفس الفترة من العام الماضي. قامت بتقليل النفقات، مما أدى إلى خسارة قدرها 0.94 دولار لكل سهم، مقارنة بخسارة قدرها 2.40 دولار لكل سهم في الربع الثاني من عام 2025.
بعد بيع الأسهم، أصبحت في وضع نقدي أقوى، مع 2.36 مليار دولار من النقد، بزيادة قدرها 19.2% عن نفس الفترة من العام الماضي. من خلال الإدارة التشغيلية والمالية المنضبطة، ينبغي أن تكون الشركة قادرة على تمويل خط أنابيبها الواسع من خلال عدة قراءات سريرية للمرحلة 1 والمرحلة 2 دون الحاجة إلى تمويل إضافي مخفف في المدى القريب.
مصدر إيراداتها الرئيسي هو أرباح Casgevy، التي يتم تقاسمها مع شريكها في التطوير، Vertex Pharmaceuticals، التي تتولى التسويق الرئيسي وتقدم 40% من الأرباح الصافية لشركة CRISPR Therapeutics.
تقدم Casgevy بين المرضى ببطء لأن